¿Nueva versión del editor de genes CRISPR?

La edición de genes se está convirtiendo en más precisa y poderosa, pudiendo curar las enfermedades genéticas en un futuro no muy lejano.

Dos grupos de investigadores han descubierto un nuevo y más preciso arsenal de técnicas de edición de genes, que algún día nos podrían ayudar a erradicar enfermedades genéticas con una cirugía dirigida expresamente a nivel químico.

Las nuevas adaptaciones de la técnica d edición de genes CRISPR-Cas9 permiten cambios de una sola letra en pares de bases de ADN y proporcionan la capacidad de editar pares de bases de ARN individuales en células humanas.
“Desarrollamos un nuevo editor base, una máquina molecular, que de una manera programable, irreversible, eficiente y limpia puede corregir mutaciones en el genoma de las células vivas”, comenta David Liu, coautor de uno de los trabajos. “Cuando se dirigen a determinados sitios en el ADN genómico humano, esta conversión revierte la mutación que se asocia con una enfermedad en particular”, aclaran los científicos.

“Aproximadamente la mitad de las “mutaciones puntuales” asociadas a la enfermedad humana se reducen a confusiones en los pares de nucleobases entre los productos químicos adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), que constituyen  nuestro ADN.”, nos explican los científicos.

Gracias a CRISPR.Cas9, los investigadores tienen la herramienta que puede alterar las estructuras del genoma, permitiendo cortar, copiar y pegar de manera efectiva los arreglos moleculares.

Una nueva técnica, desarrollada por el equipo de Liu, cambia esto, haciendo posibles ediciones mucho más nítidas, reorganizando los átomos de adenina para que se asemejen a guanina (G) consiguendo que los pares de bases A-T se conviertan en G-C.
De las 32.000 mutaciones puntuales que sabemos que están ligadas a la enfermedad, aproximadamente la mitad podría resolverse mediante este intercambio único.
Al combinarla con otros sistemas de edición básica, esta herramienta podría ayudarnos a reparar casi 2/3 de todas las mutaciones que causan enfermedades.
Otro equipo del Broad Institute detalla el desarrollo de Cas13, una proteína CRISPR que les permite la edición del ARN. A diferencia de la edición de ADN , la edición ARN es una técnica más ligera y no permanente, en este caso posible gracias a otro cambio preciso: el cambio de adenosina a inosina, que se interpreta en células como guanina.

En las células, el ARN actúa como un tipo de mensajero que ayuda a regular la forma en que nuestros genes producen proteínas.

“Hasta ahora, nos hemos vuelto muy buenos en la desactivación de genes, pero en realidad recuperar la función de proteínas perdidas es mucho más desafiante”, explica Feng Zhang, investigador principal del segundo trabajo.

“Esta nueva capacidad para editar ARN abre más oportunidades potenciales para recuperar esa función y tratar muchas enfermedades, en casi cualquier tipo de célula”, comenta Zhang.


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Fuente:

  • https://www.muyinteresante.es/ciencia/articulo/nueva-y-eficiente-version-del-editor-de-genes-crispr-891509006542
  • https://www.google.es/searchrlz=1C1AZAA_enES745ES745&biw=987&bih=775&tbm=isch&sa=1&ei=jejyWazkKYiBUeChm7gM&q=edicion+genetica&oq=edicion+genetica&gs_l=psyab.3..0j0i24k1l6.4362.5248.0.5341.8.8.0.0.0.0.115.816.3j5.8.0….0…1.1.64.psyab..0.8.815…0i30k1j0i5i30k1j0i8i30k1.0.fq5DO3669A4#imgrc=EzMH0l1uTakFJM:

“Este artículo se genera de manera meramente informativa, citando las fuentes originarias. En ningún momento se debería utilizar como documentación para estudios, investigaciones, etc. Para cualquier consulta, propuesta, modificación o anulación de un artículo no dude en ponerse en contacto con el departamento de marketing (marketing@mpcontrol.es) donde le responderemos en la mayor brevedad posible.”

Nanopartículas capaces de combatir las células tumorales

Las nanopartículas son de baja toxicidad para el organismo del paciente, consiguen acabar con las células tumorales empleando calor y sobre todo sin dañar las células sanas del propio paciente.

Un equipo de investigadores de la Universidad de Surrey, en Guildford (Inglaterra), ha desarrollado unas nanopartículas inteligentes que se calientan a una temperatura lo suficientemente alta como para poder exterminar las células cancerosas, pero posteriormente se autorregulan para perder calor, de forma que no dañan el tejido sano que rodea al tumor. Con esta tecnología se mantienen a salvo la células sanas adyacentes. Un efecto que no sucede con la quimioterapia tradicional, que consigue provocar daños colaterales en los pacientes.

Las nanopartículas utilizan una terapia térmica que consigue exponer el tejido del organismo a temperaturas altas para dañar las estructuras del interior de las células tumorales.

¿En qué consiste la terapia térmica?

Es un tipo de tratamiento contra el cáncer que expone el tejido del organismo a  temperaturas altas, de hasta 45 grados centígrados. Para conseguir dañar las proteínas y estructuras del interior de las células y así reducir los tumores malignos.

Los científicos han trabajado en colaboración con la Universidad de Tecnología de Dalian (China), han conseguido crear nanopartículas, que una vez se implantan y usan en una sesión de terapia térmica, pueden llegar a los 45 grados centígrados. Utilizando unos materiales nocivos para el cuerpo humano. Consiguen reducir los daños hacia el paciente.

Evitar los efectos secundarios graves del tratamiento

“Esto podría cambiar la manera en que tratamos a las personas que sufren cáncer”, nos explica el director del Instituto de Tecnología Avanzada de la Universidad de Surrey.

“Si podemos mantener el tratamiento contra el cáncer a una temperatura lo suficientemente alta como para matarlo, pero lo suficientemente bajo como para dañar el tejido sano, evitaremos algunos de los efectos secundarios graves de este vital tratamiento”, destaca el investigador Ravi Silva.

“Este es un desarrollo muy emocionante que, una vez, más, muestra que la investigación que se lleva a cabo en la Universidad de Surrey está a la vanguardia de la nanotecnología, ya sea en el campo de los materiales energéticos o, en este caso, en el de la asistencia sanitaria”, afirma el director.

“La terapia térmica inducida por magnetismo es una ruta tradicional de tratamiento de los tumores malignos. Sin embargo, las dificultades para controlar las temperaturas han restringido significativamente su uso. Si podemos modular las propiedades magnéticas de las nanopartículas, la temperatura terapéutica puede autorregularse y eso solucionaría el problema”, explica el doctor Wei Zhang, profesor asociado de la Universidad de Tecnología de Dailan.

Las investigaciones que se están llevando a cabo en el terreno de las nanopartículas para combatir el cáncer son cada vez más numerosas. Proyectando un futuro no muy lejano en el que los tratamientos para combatir el cáncer, serán cada vez menos invasivas en el cuerpo humano.


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Fuente:

  • https://www.muyinteresante.es/salud/articulo/nanoparticulas-para-combatir-el-cancer
  • https://www.google.es/search?q=c%C3%A1ncer&rlz=1C1AZAA_enES745ES745&source=lnms&tbm=isch&sa=X&ved=0ahUKEwij9r3i5I3XAhUBLlAKHf5qBegQ_AUICigB&biw=1600&bih=794#imgrc=P8fmfILSpbD_2M:

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Único tratamiento para combatir el síndrome de intestino corto

La biotecnológica Shire ha anunciado la aprobación en España por parte del Sistema Nacional de Salud  del fármaco teduglutida (Revestive, nombre comercial), como tratamiento para el síndrome de intestino corto (SIC). Actualmente no existe ningún otro tratamiento para este síndrome.

¿Qué es el síndrome de intestino corto?

Es una afección que se produce en el cuerpo humano, cuando no existe una parte del intestino delgado o ha sido extirpado durante una posible cirugía. El principal efecto que produce la enfermedad, es la falta de absorción de nutrientes que el cuerpo necesita.

El fármaco es un análogo del péptido similar al glucagón-2 (GLP-2) que se produce en la “Escherichia coli” por técnicas de ADN recombinante, actúa mejorando la absorción de nutrientes y líquidos e induce a la adaptación intestinal tras la resección, por la cual el intestino remanente sufre cambios funcionales y estructurales para compensar la pérdida de estas funciones vitales.

Se han realizado estudios de 24 semanas, cuyo resultado pudo demostrar que el uso de este fármaco es seguro y bien tolerado. Facilita la reducción del volumen de nutrición parenteral y la fluidoterapia y aportó días sin uso de ambas alternativas.

“Los tratamientos farmacológicos, hasta la aparición de la teduglutida, estaban encaminados a paliar algunos síntomas, pero no cambiaban el curso de la enfermedad”, explica el doctor Jose Manuel Moreno Villares.


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Fuente:

  • https://www.phmk.es/revestive-primer-tratamiento-para-sic/
  • https://www.google.es/search?q=s%C3%ADndrome+de+intestino+corto&rlz=1C1AZAA_enES745ES745&tbm=isch&tbas=0&source=lnt&sa=X&ved=0ahUKEwjKzb-2novXAhVDkRQKHaggC4wQpwUIHg&biw=1600&bih=794&dpr=1#imgrc=O4drSDZMHqt5KM:

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Medicamento huérfano para combatir la enfermedad de Crohn

La FDA (Agencia Americana del Medicamento), ha concedido la denominación de medicamento huérfano al tratamiento de TiGenix Cx601. Indicado para el tratamiento de la enfermedad de Crohn fistulizante.

La compañías ha iniciado un ensayo clínico pivotal fase III a nivel global con el objetivo de presentar ante la FDA una futura solicitud de autorización de productos biológicos para este futuro tratamiento. Basado en células madre alogénicas, para el tratamiento de las fistulas perianales complejas en pacientes con la enfermedad de Crohn que no ha respondido como se esperaba al menos a un tratamiento biológico o convencional.

“¿Qué es la enfermedad de Crohn?

Es un proceso inflamatorio crónico del tracto intestinal principalmente. Aunque puede afectar cualquier parte del tracto digestivo desde la boca hasta el ano, más comúnmente afecta la porción más baja del intestino delgado (íleon) o el intestino grueso (colon y recto).”

TiGenix, está explorando vías que aceleren el proceso de presentación y revisión para la aprobación del medicamento en Estados Unidos.

“La concesión de la denominación de medicamento huérfano por parte de la FDA supone un importante paso adelante en el programa de desarrollo de Cx601”, nos explica la vicepresidenta de Asuntos Regulatorios y Calidad de TiGenix, María Pascual.

¿Qué es un medicamento huérfano?

La FDA concede esta denominación a productos innovadores destinados a combatir y tratar condiciones médicas que afectan a más de 200.000 personas en Estados Unidos, con el objetivo de facilitar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras. Mediante importantes ventajas al patrocinador, como 7 años de explotación comercial en exclusiva, créditos fiscales para costes de investigación clínica o acceso a subsidios para productos huérfanos.


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Fuente:

  • https://www.phmk.es/cx601-tigenix-medicamento-huerfano/
  • https://www.google.es/search?q=enfermedad+de+crohn&rlz=1C1AZAA_enES745ES745&source=lnms&tbm=isch&sa=X&ved=0ahUKEwjaocW83IjXAhUFaRQKHdCPD6kQ_AUICigB&biw=1600&bih=794#imgrc=6Pk821dMJ3WlGM:

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Aumento en I+D en compañías farmacéuticas

La constante inversión en investigación y desarrollo crece exponencialmente, en el 2016 creció un 8% llegando a los 1.085 millones.

La constante innovación en el sector farmacéutico, ha provocado que las compañías farmacéuticas pisen el acelerador de la inversión en I +D (Investigación y Desarrollo). En el año 2016 las empresas Españolas dedicaron un total 1.085 millones en I+D, llegando a un nuevo record histórico en comparación de los últimos años.

Según Farmaindustria, la “tendencia positiva tras los incrementos registrados en 2014 (2,4%) y industrial” con un 21% del volumen global de inversión.

El aumento en I+D ha provocado crear más empleos

El nuevo récord inversor del sector se ha registrado después de la firma de un acuerdo con el Gobierno central que establece un “marco de contención del gasto público en medicamentos “que tiene como objetivo común” garantizar la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud”. Ese acuerdo supuso un cambio en las turbulentas relaciones entre el sector y la Administración a raíz de los tijeretazos en el gasto farmacéutico.

La plantilla de las compañías farmacéuticas ha aumentado un 3,4% alcanzando las 4.402 personas cualificadas.

La inversión llevada a cabo fuera de las farmacéuticas se centralizo en hospitales y centros ubicados en Madrid con 113 millones y Catalunya con 109,6 millones.


Las compañías farmacéuticas, están en constante evolución. Para poder ofrecer a la población los mejores medicamentos e investigaciones interesantes.

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Fuente:

  • http://www.elperiodico.com/es/economia/20170928/record-id-investigacion-innovacion-farmaceuticas-6316911
  • https://www.google.es/search?q=i%2Bd&rlz=1C1AZAA_enES745ES745&source=lnms&tbm=isch&sa=X&ved=0ahUKEwj1nZfZlvzWAhWF2hoKHfJNA_QQ_AUICigB&biw=1600&bih=794#imgrc=W9C-dRYkPA7OjM:

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