La edición de genes se está convirtiendo en más precisa y poderosa, pudiendo curar las enfermedades genéticas en un futuro no muy lejano.

Dos grupos de investigadores han descubierto un nuevo y más preciso arsenal de técnicas de edición de genes, que algún día nos podrían ayudar a erradicar enfermedades genéticas con una cirugía dirigida expresamente a nivel químico.

Las nuevas adaptaciones de la técnica d edición de genes CRISPR-Cas9 permiten cambios de una sola letra en pares de bases de ADN y proporcionan la capacidad de editar pares de bases de ARN individuales en células humanas.
“Desarrollamos un nuevo editor base, una máquina molecular, que de una manera programable, irreversible, eficiente y limpia puede corregir mutaciones en el genoma de las células vivas”, comenta David Liu, coautor de uno de los trabajos. “Cuando se dirigen a determinados sitios en el ADN genómico humano, esta conversión revierte la mutación que se asocia con una enfermedad en particular”, aclaran los científicos.

“Aproximadamente la mitad de las “mutaciones puntuales” asociadas a la enfermedad humana se reducen a confusiones en los pares de nucleobases entre los productos químicos adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T), que constituyen  nuestro ADN.”, nos explican los científicos.

Gracias a CRISPR.Cas9, los investigadores tienen la herramienta que puede alterar las estructuras del genoma, permitiendo cortar, copiar y pegar de manera efectiva los arreglos moleculares.

Una nueva técnica, desarrollada por el equipo de Liu, cambia esto, haciendo posibles ediciones mucho más nítidas, reorganizando los átomos de adenina para que se asemejen a guanina (G) consiguendo que los pares de bases A-T se conviertan en G-C.
De las 32.000 mutaciones puntuales que sabemos que están ligadas a la enfermedad, aproximadamente la mitad podría resolverse mediante este intercambio único.
Al combinarla con otros sistemas de edición básica, esta herramienta podría ayudarnos a reparar casi 2/3 de todas las mutaciones que causan enfermedades.
Otro equipo del Broad Institute detalla el desarrollo de Cas13, una proteína CRISPR que les permite la edición del ARN. A diferencia de la edición de ADN , la edición ARN es una técnica más ligera y no permanente, en este caso posible gracias a otro cambio preciso: el cambio de adenosina a inosina, que se interpreta en células como guanina.

En las células, el ARN actúa como un tipo de mensajero que ayuda a regular la forma en que nuestros genes producen proteínas.

“Hasta ahora, nos hemos vuelto muy buenos en la desactivación de genes, pero en realidad recuperar la función de proteínas perdidas es mucho más desafiante”, explica Feng Zhang, investigador principal del segundo trabajo.

“Esta nueva capacidad para editar ARN abre más oportunidades potenciales para recuperar esa función y tratar muchas enfermedades, en casi cualquier tipo de célula”, comenta Zhang.

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Fuente:

  • https://www.muyinteresante.es/ciencia/articulo/nueva-y-eficiente-version-del-editor-de-genes-crispr-891509006542
  • https://www.google.es/searchrlz=1C1AZAA_enES745ES745&biw=987&bih=775&tbm=isch&sa=1&ei=jejyWazkKYiBUeChm7gM&q=edicion+genetica&oq=edicion+genetica&gs_l=psyab.3..0j0i24k1l6.4362.5248.0.5341.8.8.0.0.0.0.115.816.3j5.8.0….0…1.1.64.psyab..0.8.815…0i30k1j0i5i30k1j0i8i30k1.0.fq5DO3669A4#imgrc=EzMH0l1uTakFJM:

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