El objetivo de la intervención es curar a un hombre de 44 años que padece síndrome de Hunter, un trastorno genético hereditario.
Un equipo de investigadores del Hospital Pediátrico UCSF de Oakland (California) y una empresa de biotecnología estadounidense, está haciendo la primera tentativa de modificar el ADN de una persona dentro del propio organismo de esta y no en el laboratorio.
La investigación pretende curar a un paciente que sufre el síndrome de Hunter (una enfermedad genética hereditaria). Esta enfermedad provoca que el organismo no descomponga correctamente las cadenas largas de moléculas de azúcar, de este modo se van acumulando hasta llegar a lesionar distintos tejidos y órganos (a veces de forma letal). Puede llegar a provocar daños cerebrales, problemas cardíacos e infecciones constantes.
El tratamiento del síndrome de Hunter suele consistir en un reemplazamiento periódico de las enzimas que permiten al organismo descomponer las moléculas de azúcar de la manera adecuada, pero Madeux aceptó ser la cobaya de este experimento pionero, ya que sufre dolores durante cada segundo del día.
Los médicos afirman que habrá que esperar un mes para confirmar que las cosas marchan bien y tres meses para comprobar si el ensayo ha funcionado correctamente.
¿En que consiste el tratamiento?
Los investigadores han modificado el ADN del paciente para que sea capaz de sintetizar de forma permanente las enzimas que necesita su organismo, Para ello le han inyectado miles de millones de copias de un gen correctivo que se dirigen a las células del hígado y se insertan en un punto concreto de su código genético.
“Cortamos el ADN, lo abrimos, insertamos el gen donde queremos y volvemos a cerrar”, nos explica el doctor Sandy Macrae, presidente de Sangamo Therapeutics.
La técnica de edición genética usada no ha sido la más conocida CRISPR sino la llamada nucleasas con dedos de zinc (ZFN), algo más cara y desarrollada antes. Las dos técnicas permiten insertar un gen correctivo en el punto deseado del código genético.
El riesgo de la terapia puede salir mal, ya que algunas personas en las que se han insertado ADN han fallecido, y la edición genética defectuosa acaba en cáncer en ocasiones. Pero Brian Madeux (el paciente) está dispuesto a jugársela, dado que ya ha pasado por 26 intervenciones quirúrgicas y sufre sin cesar.
A lo largo de todo el ensayo, el nuevo gen se insertará en un 1% de las células hepáticas de Madeuz. Si el tratamiento es efectivo, no tendrá que seguir recibiendo transfusiones semanales de enzimas.
Si la técnica resulta eficaz en pacientes con síndrome de Hunter, podría aplicarse en otros trastornos causados por un defecto en un solo gen.
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Fuente:
https://www.muyinteresante.es/ciencia/articulo/primer-intento-de-editar-el-adn-dentro-del-cuerpo-de-un-paciente-111511168151
https://www.google.es/searchrlz=1C1AZAA_enES745ES745&biw=1455&bih=722&tbm=isch&sa=1&ei=6eoTWpPHAoeSU_r5hagD&q=adn&oq=adn&gs_l=psyab.3..0i67k1j0l2j0i67k1j0l2j0i67k1l3j0.9488.9849.0.10061.3.3.0.0.0.0.111.293.2j1.3.0….0…1c.1.64.psyab..0.3.290….0.xb_C5cg6QiQ#imgrc=D931HkXzM6yNnM:
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