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Desarrollan un medicamento para luchar contra las enfermedades raras

El laboratorio farmacéutico Alnylam, especializado en el diseño de una nueva generación de medicamentos para las enfermedades raras, apuesta por la Península Ibérica para poder dar respuesta a los pacientes con patologías minoritarias. El medicamento pendiente de aprobación, está basado en el ARNi, un proceso celular natural que silencia los genes defectuosos que dan origen a las enfermedades por haberse producido de forma anormal ciertas proteínas, ya sea por exceso o por defecto.

Actualmente, los fármacos existentes actúan sobre las proteínas defectuosas, pero no sobre el causante de la alteración. Estos nuevos tratamientos en base al ARNi, asegura el laboratorio, han sido desarrollados para eliminar o silenciar las proteínas no deseadas o dañadas desde su origen, con lo que el paciente puede acceder a una solución más eficaz para su patología.

“La investigación alrededor del ARNi ha demostrado que este mecanismo de silenciamiento de las células tiene potencial para ser la base del funcionamiento de una nueva clase de fármacos eficaces para el tratamiento de enfermedades graves y debilitantes, sobre todo aquellas en las que las opciones terapéuticas son insuficientes”, ha asegurado la directora general de Alnylam en España.

A pesar de los avances, cerca del 80 por ciento de las enfermedades raras tienen un origen genético desconocido actualmente. Estas patologías afectan a cerca del 5 por ciento de la población europea y aproximadamente a 3 millones de personas sólo en España.

Más sobre Alnylam: www.alnylam.com


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Fuente:

“Este artículo se genera de manera meramente informativa, citando las fuentes originarias. En ningún momento se debería utilizar como documentación para estudios, investigaciones, etc. Para cualquier consulta, propuesta, modificación o anulación de un artículo no dude en ponerse en contacto con el departamento de marketing (marketing@mpcontrol.es) donde le responderemos en la mayor brevedad posible.”

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